2024 年 9 月 25 日、日本の東京および米国マサチューセッツ州ケンブリッジのシアトル: 人生を変える再生療法を通じて何百万人もの患者の視力を回復することを使命とするオーリオン バイオテックは本日、水疱性角膜角膜症の治療薬であるヴィズノバ®（一般名：ネルテペンドセル）の日本での商業発売を発表しました。同社は、これが角膜内皮疾患の治療のために承認された最初の細胞療法であると考えている。日本では規制および償還の承認を受けています。この商業的発売は、日本の京都にある京都府立医科大学（KPUM）の木下茂教授によって行われた細胞療法手順によって先導されました。木下教授は、角膜内皮細胞治療およびインビトロでの角膜内皮細胞増殖の独自のプロセスの研究開発の先駆者です。数年前、Aurion Biotech は木下氏と KPUM から技術を取得し、Vyznova® の活性画分である完全に分化した同種異系ヒト角膜内皮細胞の製造を拡大することで革新を続けました。

「25年以上にわたる研究の恩恵が、今や患者にとって現実のものとなっています。同僚、指導者、そして京都府立医科大学の多大な貢献と、この重要なマイルストーンを達成するために私たちが共に取り組んできた多大な努力に非常に感謝しています」と木下教授は述べた。 「最も重要なことは、患者のニーズを理解し、この革新的な再生医療の開発を私たちに信頼してくださったことに心から感謝しています。 »

水疱性角膜炎は、角膜の内皮細胞に影響を与える衰弱性の視力を脅かす症状です。水疱性角膜炎では角膜に水疱の形で水がたまり、激しい痛みを引き起こすことがあります。内皮細胞は、生体内で複製しないため、機能不全に陥るか死滅すると永久に消失します。その後の濁りにより角膜の透明度が変化し、病気が進行すると視力が低下します。患者は、かすみ目、明るい光を見つめたときのまぶしさや後光、夜間の運転の困難、全身の不快感を経験することがあります。治療せずに放置すると、患者の症状は時間の経過とともに必然的に悪化し、最終的には失明につながる可能性があります。

オーリオン・バイオテックのグレッグ・クンスト最高経営責任者（CEO）は「角膜内皮疾患に苦しむ世界中の患者にとって、当社の日本での商業発売は非常に喜ばしいことだ」と述べた。 「今年初めに日本で規制と償還の承認を得たので、私たちは日本の角膜専門医と緊密に連携して、この障害を伴う病気の患者の治療に関する彼らのベストプラクティスを採用し、広めるつもりです。 »

これまで、水疱性角膜炎はドナーからの角膜組織を使用した角膜移植によって治療されてきました。しかし、ドナー角膜の供給は慢性的に不足しています。ある研究によると、世界中で、70 の病気の眼ごとに、移植に利用できるドナー角膜は 1 つだけであると推定されています1。日本では角膜組織が不足しているため、水疱性角膜炎の治療には大きな課題が生じています。対照的に、Aurion Biotech は、1 人のドナーの角膜内皮細胞から最大 1,000 回分の投与量を生産できる製造プロセスを開発しました。

「ヴィズノバの立ち上げは、日本政府による再生医療への初期投資2を含む、多くの関係者からの多大な努力と支援の集大成です」とオーリオン・バイオテック・ジャパンの専務取締役、マイケル・ハセガワ氏は述べています。 「私たちは、木下教授の刺激的なリーダーシップとオーリオン・バイオテックとの継続的な協力に感謝しており、また、厳格な基準に従って当社の医薬品を生産してくださったCDMOパートナーであるS-RACMOにも感謝しています。私たちは、病気の治療に安全で効果的かつ低侵襲な処置を必要とする患者にこの治療法を提供できることを楽しみにしています。 »

このニュースは、米国とカナダでの第 1/2 相試験において 97 人の被験者の募集と治療管理を完了したという Aurion Biotech の発表に続くものです。さらに、米国食品医薬品局 (「FDA」) は最近、Aurion Biotech に再生医療におけるブレークスルー セラピーの指定と先進的治療の指定を付与しました。